ricerca e sviluppo di nuovi farmaci. in passato le scoperte dei farmaci erano occasionali. si...
TRANSCRIPT
![Page 1: RICERCA E SVILUPPO DI NUOVI FARMACI. In passato le scoperte dei farmaci erano occasionali. Si trattava di sostanze di derivazione vegetale o animale](https://reader035.vdocumenti.com/reader035/viewer/2022062319/5542eb75497959361e8ddf6b/html5/thumbnails/1.jpg)
RICERCA E SVILUPPO
DI NUOVI FARMACI
![Page 2: RICERCA E SVILUPPO DI NUOVI FARMACI. In passato le scoperte dei farmaci erano occasionali. Si trattava di sostanze di derivazione vegetale o animale](https://reader035.vdocumenti.com/reader035/viewer/2022062319/5542eb75497959361e8ddf6b/html5/thumbnails/2.jpg)
In passato le scoperte dei farmaci
erano occasionali.
Si trattava di sostanze di derivazione
vegetale o animale
![Page 3: RICERCA E SVILUPPO DI NUOVI FARMACI. In passato le scoperte dei farmaci erano occasionali. Si trattava di sostanze di derivazione vegetale o animale](https://reader035.vdocumenti.com/reader035/viewer/2022062319/5542eb75497959361e8ddf6b/html5/thumbnails/3.jpg)
![Page 4: RICERCA E SVILUPPO DI NUOVI FARMACI. In passato le scoperte dei farmaci erano occasionali. Si trattava di sostanze di derivazione vegetale o animale](https://reader035.vdocumenti.com/reader035/viewer/2022062319/5542eb75497959361e8ddf6b/html5/thumbnails/4.jpg)
STRATEGIE DI RICERCA:
Quali sono i fattori che influenzano la ricerca
di un nuovo farmaco?
![Page 5: RICERCA E SVILUPPO DI NUOVI FARMACI. In passato le scoperte dei farmaci erano occasionali. Si trattava di sostanze di derivazione vegetale o animale](https://reader035.vdocumenti.com/reader035/viewer/2022062319/5542eb75497959361e8ddf6b/html5/thumbnails/5.jpg)
1) MEDICAL NEED= NECESSITA’ TERAPEUTICA
Esistono patologie per le quali non esiste una
terapia ancora efficace: Tumori, Alzheimer,…
L’industria farmaceutica investe nella ricerca
di nuovi farmaci
Le malattie e il loro impatto si modificano
nel tempo: alcune malattie infettive sono
diminuite altre (AIDS) hanno fatto la loro
comparsa
![Page 6: RICERCA E SVILUPPO DI NUOVI FARMACI. In passato le scoperte dei farmaci erano occasionali. Si trattava di sostanze di derivazione vegetale o animale](https://reader035.vdocumenti.com/reader035/viewer/2022062319/5542eb75497959361e8ddf6b/html5/thumbnails/6.jpg)
La manifestazione di una patologia su una
larga fascia della popolazione porta alla
necessità di ricercare e sviluppare
un nuovo farmaco
Esempio dell’ulcera gastrica e dei farmaci
antiulcera.
![Page 7: RICERCA E SVILUPPO DI NUOVI FARMACI. In passato le scoperte dei farmaci erano occasionali. Si trattava di sostanze di derivazione vegetale o animale](https://reader035.vdocumenti.com/reader035/viewer/2022062319/5542eb75497959361e8ddf6b/html5/thumbnails/7.jpg)
2) COSTI E ASPETTI ECONOMICI
La ricerca di un nuovo farmaco e il suo sviluppo
richiedono notevoli risorse economiche
L’industria farmaceutica investirà se i guadagni
che deriveranno dalla vendita del nuovo farmaco
si prospettano elevati
Il costo della specialità medicinale non è stabilito
dalla casa farmaceutica ma è controllato dalla
politica sanitaria dei vari Paesi.
![Page 8: RICERCA E SVILUPPO DI NUOVI FARMACI. In passato le scoperte dei farmaci erano occasionali. Si trattava di sostanze di derivazione vegetale o animale](https://reader035.vdocumenti.com/reader035/viewer/2022062319/5542eb75497959361e8ddf6b/html5/thumbnails/8.jpg)
Quando un nuovo farmaco potenzialmente più
efficace deve sostituire un farmaco già in uso
sarà difficile richiedere un prezzo più elevato
Esempio levodopa
![Page 9: RICERCA E SVILUPPO DI NUOVI FARMACI. In passato le scoperte dei farmaci erano occasionali. Si trattava di sostanze di derivazione vegetale o animale](https://reader035.vdocumenti.com/reader035/viewer/2022062319/5542eb75497959361e8ddf6b/html5/thumbnails/9.jpg)
3) NUMERO DI PAZIENTI
Le diverse industrie farmaceutiche si occupano
principalmente delle stesse malattie
ad ampia diffusione
Risultano escluse le MALATTIE ORFANE,
cioè quelle di cui è affetto un numero
limitato di pazienti
Agevolazioni per i gruppi di ricerca che investono
sullo studio di farmaci per queste patologie:
FARMACI ORFANI
![Page 10: RICERCA E SVILUPPO DI NUOVI FARMACI. In passato le scoperte dei farmaci erano occasionali. Si trattava di sostanze di derivazione vegetale o animale](https://reader035.vdocumenti.com/reader035/viewer/2022062319/5542eb75497959361e8ddf6b/html5/thumbnails/10.jpg)
![Page 11: RICERCA E SVILUPPO DI NUOVI FARMACI. In passato le scoperte dei farmaci erano occasionali. Si trattava di sostanze di derivazione vegetale o animale](https://reader035.vdocumenti.com/reader035/viewer/2022062319/5542eb75497959361e8ddf6b/html5/thumbnails/11.jpg)
4) STATO delle CONOSCENZE
E’ necessario conoscere le cause e la fisiopatologia
delle malattie per definire un target farmacologico
Le scoperte della ricerca di base sono spesso
un punto di partenza per i progetti di ricerca
farmaceutica
Esempio scoperta topi obesi e gene ob
![Page 12: RICERCA E SVILUPPO DI NUOVI FARMACI. In passato le scoperte dei farmaci erano occasionali. Si trattava di sostanze di derivazione vegetale o animale](https://reader035.vdocumenti.com/reader035/viewer/2022062319/5542eb75497959361e8ddf6b/html5/thumbnails/12.jpg)
5) CAPACITA’ TECNICO-SCIENTIFICHE
La disponibilità di un team di ricercatori
competenti e preparati e di una tecnologia avanzata
costituisce un buon punto di
partenza per la ricerca di un nuovo farmaco
6) CONCORRENZA
La ricerca di un nuovo farmaco è prerogativa
delle grosse industrie farmaceutiche
Cooperazione con gruppi di ricerca universitari
![Page 13: RICERCA E SVILUPPO DI NUOVI FARMACI. In passato le scoperte dei farmaci erano occasionali. Si trattava di sostanze di derivazione vegetale o animale](https://reader035.vdocumenti.com/reader035/viewer/2022062319/5542eb75497959361e8ddf6b/html5/thumbnails/13.jpg)
7) FATTORE UMANO
Alcune volte la ricerca di nuovi farmaci viene
influenzata dall’opinione pubblica,
se ad essere affetto da una malattia rara è
ad es. un personaggio pubblico
Esempi…
![Page 14: RICERCA E SVILUPPO DI NUOVI FARMACI. In passato le scoperte dei farmaci erano occasionali. Si trattava di sostanze di derivazione vegetale o animale](https://reader035.vdocumenti.com/reader035/viewer/2022062319/5542eb75497959361e8ddf6b/html5/thumbnails/14.jpg)
COME NASCE UN NUOVO FARMACO?
FASE di RICERCA
FASE di SVILUPPO
![Page 15: RICERCA E SVILUPPO DI NUOVI FARMACI. In passato le scoperte dei farmaci erano occasionali. Si trattava di sostanze di derivazione vegetale o animale](https://reader035.vdocumenti.com/reader035/viewer/2022062319/5542eb75497959361e8ddf6b/html5/thumbnails/15.jpg)
FASE di RICERCADRUG TARGET & LEAD COMPOUND
Nella prima fase della ricerca si deve:
-identificare il bersaglio su cui il farmaco deve agire
-identificare una molecola che funga da composto
guida
Attualmente si dispone di una banca dati
nella quale sono presenti migliaia di composti
chimici
![Page 16: RICERCA E SVILUPPO DI NUOVI FARMACI. In passato le scoperte dei farmaci erano occasionali. Si trattava di sostanze di derivazione vegetale o animale](https://reader035.vdocumenti.com/reader035/viewer/2022062319/5542eb75497959361e8ddf6b/html5/thumbnails/16.jpg)
Le molecole vengono modificate dai chimici
farmaceutici per es mediante l’inserimento
di gruppi funzionali per ottenere la massima
affinità per il bersaglio sul quale devono
svolgere la loro attività
![Page 17: RICERCA E SVILUPPO DI NUOVI FARMACI. In passato le scoperte dei farmaci erano occasionali. Si trattava di sostanze di derivazione vegetale o animale](https://reader035.vdocumenti.com/reader035/viewer/2022062319/5542eb75497959361e8ddf6b/html5/thumbnails/17.jpg)
![Page 18: RICERCA E SVILUPPO DI NUOVI FARMACI. In passato le scoperte dei farmaci erano occasionali. Si trattava di sostanze di derivazione vegetale o animale](https://reader035.vdocumenti.com/reader035/viewer/2022062319/5542eb75497959361e8ddf6b/html5/thumbnails/18.jpg)
ATTIVITA’ BIOLOGICA NEI MODELLI
SPERIMENTALI IN VIVO
Si studia l’efficacia della molecola oggetto di
studio sulla patologia per la quale dovrebbe
essere utilizzata
Vie di somministrazione e forme
farmaceutiche
Dose efficace
Meccanismo d’azione
Farmacocinetica
Farmacodinamica
![Page 19: RICERCA E SVILUPPO DI NUOVI FARMACI. In passato le scoperte dei farmaci erano occasionali. Si trattava di sostanze di derivazione vegetale o animale](https://reader035.vdocumenti.com/reader035/viewer/2022062319/5542eb75497959361e8ddf6b/html5/thumbnails/19.jpg)
FASE di SVILUPPO
![Page 20: RICERCA E SVILUPPO DI NUOVI FARMACI. In passato le scoperte dei farmaci erano occasionali. Si trattava di sostanze di derivazione vegetale o animale](https://reader035.vdocumenti.com/reader035/viewer/2022062319/5542eb75497959361e8ddf6b/html5/thumbnails/20.jpg)
SCREENING DI TOSSICITA’
Si studia la tossicità acuta e cronica della
molecola oggetto di studio:
-su diverse specie animali
- A carico dei diversi organi
-utilizzando diverse vie di
somministrazione
![Page 21: RICERCA E SVILUPPO DI NUOVI FARMACI. In passato le scoperte dei farmaci erano occasionali. Si trattava di sostanze di derivazione vegetale o animale](https://reader035.vdocumenti.com/reader035/viewer/2022062319/5542eb75497959361e8ddf6b/html5/thumbnails/21.jpg)
-mutagenesi
-tossicità riproduttiva= effetti sulla
capacità
riproduttiva sul maschio e sulla femmina
-teratogenesi
-cancerogenesi
![Page 22: RICERCA E SVILUPPO DI NUOVI FARMACI. In passato le scoperte dei farmaci erano occasionali. Si trattava di sostanze di derivazione vegetale o animale](https://reader035.vdocumenti.com/reader035/viewer/2022062319/5542eb75497959361e8ddf6b/html5/thumbnails/22.jpg)
SPERIMENTAZIONE CLINICAVALUTAZIONE DEL COMITATO ETICO
Prima di passare alla sperimentazione clinica,
il Comitato Etico deve dare la sua approvazione.
-Il rapporto rischio/beneficio deve essere basso
Minore sarà il rischio ed elevato il beneficio,
migliore sarà il farmaco
-urgenza di una terapia adeguata (malattie orfane)
![Page 23: RICERCA E SVILUPPO DI NUOVI FARMACI. In passato le scoperte dei farmaci erano occasionali. Si trattava di sostanze di derivazione vegetale o animale](https://reader035.vdocumenti.com/reader035/viewer/2022062319/5542eb75497959361e8ddf6b/html5/thumbnails/23.jpg)
![Page 24: RICERCA E SVILUPPO DI NUOVI FARMACI. In passato le scoperte dei farmaci erano occasionali. Si trattava di sostanze di derivazione vegetale o animale](https://reader035.vdocumenti.com/reader035/viewer/2022062319/5542eb75497959361e8ddf6b/html5/thumbnails/24.jpg)
FASE I
Si effettua su un numero ridotto di volontari
sani, tra 20-80.
Viene somministrata inizialmente una dose
singola e successivamente dosi ripetute (1
settimana)
E’ necessaria per individuare:
DOSE MASSIMA TOLLERATA
PROFILO FARMACOCINETICO (assorbimento,
distribuzione, metabolismo ed eliminazione)
![Page 25: RICERCA E SVILUPPO DI NUOVI FARMACI. In passato le scoperte dei farmaci erano occasionali. Si trattava di sostanze di derivazione vegetale o animale](https://reader035.vdocumenti.com/reader035/viewer/2022062319/5542eb75497959361e8ddf6b/html5/thumbnails/25.jpg)
FASE IIE’ il primo studio che si effettua nei pazienti
per dimostrare l’effiacia terapeutica in
presenza della patologia.
FASE IIa: su un numero ridotto di pazienti
FASE IIb: su un numero maggiore di pazienti
(100-300)
Si esegue anche un controllo su un altro
gruppo di pazienti trattato con placebo o con
un farmaco già in commercio per quella
patologia
![Page 26: RICERCA E SVILUPPO DI NUOVI FARMACI. In passato le scoperte dei farmaci erano occasionali. Si trattava di sostanze di derivazione vegetale o animale](https://reader035.vdocumenti.com/reader035/viewer/2022062319/5542eb75497959361e8ddf6b/html5/thumbnails/26.jpg)
Si studia attentamente la dose-risposta per
poter identificare la posologia che sarà poi
utilizzata nella pratica clinica
•EFFICACIA
•SICUREZZA
•DOSE EFFICACE
•INTERVALLI DI SOMMINISTRAZIONE
![Page 27: RICERCA E SVILUPPO DI NUOVI FARMACI. In passato le scoperte dei farmaci erano occasionali. Si trattava di sostanze di derivazione vegetale o animale](https://reader035.vdocumenti.com/reader035/viewer/2022062319/5542eb75497959361e8ddf6b/html5/thumbnails/27.jpg)
FASE IIISi estende fino a che il farmaco non viene
approvato
Il numero di pazienti è più elevato: 200-3000
Si effettua uno studio più approfondito e su
larga scala
Confermare l’efficacia e la sicurezza, ma
anche determinare la posologia ottimale,
l’interazione con altri farmaci, i tempi di
somministrazione,
la somministrazione a varie fasce d’età
![Page 28: RICERCA E SVILUPPO DI NUOVI FARMACI. In passato le scoperte dei farmaci erano occasionali. Si trattava di sostanze di derivazione vegetale o animale](https://reader035.vdocumenti.com/reader035/viewer/2022062319/5542eb75497959361e8ddf6b/html5/thumbnails/28.jpg)
Si eseguono studi in cieco e doppio cieco
Si valutano gli effetti a breve (1 mese) e
lungo termine (6mesi)
Una volta che tutti i dati sono stati raccolti,
vengono inviati alle autorità sanitarie
In Italia si richiede l’autorizzazione
all’immissione in commercio (AIC) e la
valutazione del dossier di registrazione da
parte di agenzie nazionali
![Page 29: RICERCA E SVILUPPO DI NUOVI FARMACI. In passato le scoperte dei farmaci erano occasionali. Si trattava di sostanze di derivazione vegetale o animale](https://reader035.vdocumenti.com/reader035/viewer/2022062319/5542eb75497959361e8ddf6b/html5/thumbnails/29.jpg)
Per ottenere l’iscrizione del prodotto nel registro comunitario dei medicinali, quindi a livello europeo, è necessaria la valutazione
dell’EMEA (European Agency for the Evaluation of Medicines)
Possono essere richiesti chiarimenti o anche sperimentazioni ulteriori
Alla fine della fase di giudizio, se questo è positivo, si arriva all’approvazione finale
![Page 30: RICERCA E SVILUPPO DI NUOVI FARMACI. In passato le scoperte dei farmaci erano occasionali. Si trattava di sostanze di derivazione vegetale o animale](https://reader035.vdocumenti.com/reader035/viewer/2022062319/5542eb75497959361e8ddf6b/html5/thumbnails/30.jpg)
FASE IVDurante questa fase avviene la
FARMACOVIGILANZA
Il farmaco è già disponibile
ed è quindi utilizzato dai pazienti
Continuano le osservazioni per approfondire
le conoscenze sull’efficacia e sugli effetti
collaterali per almeno 4-5 anni
Si raccolgono informazioni su effetti
indesiderati mai registrati in precedenza
![Page 31: RICERCA E SVILUPPO DI NUOVI FARMACI. In passato le scoperte dei farmaci erano occasionali. Si trattava di sostanze di derivazione vegetale o animale](https://reader035.vdocumenti.com/reader035/viewer/2022062319/5542eb75497959361e8ddf6b/html5/thumbnails/31.jpg)
Perché un farmaco viene bocciato?
Nel 46% dei casi= scarsa efficacia rispetto ai
farmaci già in commercio
Nel 17% dei casi= elevata tossicità, già dalla
sperimentazione animale
Nel 16% dei casi= effetti collaterali
Nel 7% dei casi= problemi farmacocinetici
Nel 14%= costi troppo alti